Sla, scoperta a Torino una cura per la malattia

E' stata scoperta la prima terapia della Sla (Sclerosi laterale amiotrofica) per i pazienti con specifiche mutazioni genetiche.  I dati dello studio internazionale, in cui in Italia è stato coinvolto l'ospedale Molinette di Torino, sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica New England Journal of Medicine.

Sla, una speranza per i malati

Alla straordinaria scoperta scientifica ha contribuito il Centro regionale esperto per la Sla dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino, diretto dal professor Adriano Chiò, partecipando, unico in Italia e tra i pochi al mondo, a uno studio internazionale sul Tofersen, che ha dimostrato un rallentamento ed in alcuni casi addirittura un’inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale amiotrofica .

Risultati clinici mai visti prima

Il trattamento è efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene SOD1. L’effetto positivo del farmaco si manifesta in modo netto nel corso del primo anno di trattamento e successivamente persiste nel tempo, un risultato clinico senza precedenti nel trattamento della Sla.
Il Tofersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce selettivamente sull’RNA messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. La terapia viene somministrata mediante puntura lombare, e tale metodica è molto ben tollerata.
Seppur non applicabile a tutti i malati di Sla (solo in Piemonte sono circa 400), la scoperta apre nuovi e rivoluzionari percorsi di studio su questa grave malattia neurodegenerativa, perché per la prima volta si è di fronte a un principio attivo che è in grado di arrestarla.

Al via una nuova sperimentazione internazionale

Un lavoro, annuncia l’assessore alla Sanità del Piemonte, che tra appena due mesi troverà continuazione in una nuova sperimentazione internazionale, questa volta sul gene Fus, sempre con il coinvolgimento in primo piano del Centro regionale esperto per la Sla dell'ospedale Molinette, che lavorerà al progetto a trazione statunitense, insieme a soli altri tre centri di alta specializzazione in Europa. L’assessore richiama l’attenzione sull’eccellenza della ricerca sanitaria in Piemonte, che ha saputo conquistarsi, con i risultati, un posto di assoluta importanza in campo internazionale.